El tratamiento fue desarrollado originalmente por investigadores de la Universidad de Pennsylvania y licenciado a Novartis, una empresa multinacional que se dedica a la industria de la farmacéutica y biotecnología, y fue aprobada para niños y jóvenes que padecen de leucemia infoblástica aguda de células B, un tipo agresivo de leucemia que ha resistido el tratamiento estándar.
La FDA. calificó la enfermedad como "devastadora y letal" y dijo que el nuevo tratamiento llena una "necesidad insatisfecha".
La aprobación se basó en gran parte en un ensayo en 63 niños gravemente enfermos y jóvenes que tenían una tasa de remisión del 83% en tres meses.
La primera paciente que recibió la terapia fue Emily Whitehead, quien con tan solo 6 años casi fallece por leucemia en el 2012. Después de ser tratada en el Children's Hospital de Filadelfia, hoy con 12 años se encuentra libre de leucemia por más de cinco años.
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El tratamiento tiene un costo de 475.000 dólares y solo debe realizarse una vez por paciente. Por esta razón, Novartis afirmó que si el beneficiado no responde dentro del primer mes no habrá ningún cargo. Además, la compañía aseguró que proporcionará ayuda financiera a las familias que no tenían seguro o con un seguro insuficiente.
Al año alrededor de 600 niños y jóvenes en los Estados Unidos serían candidatos para el nuevo tratamiento.
¿Tiene efectos secundarios?
La Kymriah puede tener efectos secundarios que amenazan la vida del paciente, incluyendo picos peligrosos en la presión arterial. Debido a esto, la FDA requiere que los hospitales y los doctores sean especialmente entrenados y certificados para administrarlo, y que almacenen un determinado medicamento necesario para sofocar reacciones severas.
